基因编辑工作,也称为 基因组编辑或基因组工程,是一种新兴的、比较精确的技术,能够对生物体基因组中的特定目标基因进行修饰。这种技术依赖于经过基因工程改造的核酸酶,也被称为“分子剪刀”,在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂(DSB),然后诱导生物体通过非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)来修复这些断裂。由于修复过程容易出错,这可以导致靶向突变。
基因编辑技术的主要应用包括:
基因治疗:
通过修复或替换有缺陷的基因来治疗遗传性疾病。
农业改良:
编辑作物基因以提高产量、抗病虫害能力或改善营养含量。
药物研发:
通过编辑细胞或动物模型中的基因来筛选和测试新药。
基础研究:
在干细胞、免疫细胞、基因筛查等生命科学基础研究领域的应用。
需要注意的是,虽然基因编辑技术具有巨大的潜力,但它也面临着伦理和安全方面的挑战,需要在严格监管下使用。